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亦有基因治疗领域人士告诉界面新闻，此前业内认为基因治疗在理论上可以实现“一次性治愈”，这点能吸引到很多患者。但实际并非如此，病人首先担心的是安全性问题。他以血友病为例，尤其目前已经有凝血八因子、九因子等可及的蛋白替代疗法，患者对新疗法的安全性有更多期待。